Председатель правления АНО «Дом Редких» предложила внести в перечень Фонда несколько препаратов. Среди них — равулизумаб для пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом. Заболевание входит в программу «14 ВЗН».

С 2023 года источником средств для лекобеспечения детей с аГУС из программы «14 ВЗН» стал «Круг добра». Включение равулизумаба в перечень Фонда стало бы большим достижением для агусят. По сравнению с препаратом предыдущего поколения его нужно вводить реже — раз в два месяца. Поскольку многие дети находятся на терапии на протяжении нескольких лет, можно только представить, в каком состоянии их вены. Новый препарат позволит значительно улучшить качество жизни как самого ребенка, так и его семьи.

Анастасия Татарникова предложила также внести в перечень закупок «Круга добра» идурсульфазу бета интравентрикулярного введения для терапии детей с синдромом Хантера. Это единственный препарат в дополнение к лечению детей с нейропатической формой МПС2. Средство вводится непосредственно в головной мозг и помогает приостановить нейродегеративные изменения в организме ребенка.

Дети с легочной артериальной гипертензией вторичного типа на сегодняшний момент получают благодаря Фонду только один препарат — селексипаг. Пациенты ждут включения и других препаратов в перечень закупок.

Напомнили «Кругу добра» и еще об одной теме, которая в прошлом году обсуждалась: возможность формирования неперсонифицированных запасов препаратов для тех заболеваний, в отношении которых скорейший старт терапии является ключевым условием результатов лечения. Обращаясь к опыту работы «Дом Редких», это принципиально важно для детей с НЦЛ.

«Сейчас, когда мы прошли определенную эволюцию в доступе к терапии, мы еще больше понимаем, насколько важна ранняя диагностика и ранний старт терапии. Фактически эти факторы определяют ее эффективность, — отметила Анастасия Татарникова. — Нам кажется, что Фонд должен стать основным интересантом того, чтобы в будущем в скрининг вошли максимально все заболевания, которые «Круг добра» помогает лечить. Дети с НЦЛ2 получают свой диагноз в 3-4 года. Это утерянные навыки и серьезная угроза их здоровью и жизни».

* Пресс-релиз носит справочно-информационный характер.